Ještě to zvládáte chápat? OK, tak pokračujeme dál:

Pokud tedy do bakterie pronikne virus, jehož dědičná informace obsahuje úseky shodné s porcemi přemoženého viru uloženými v "archívu" CRISPR, pak začne bakterie podle archivovaných úseků vyrábět dlouhou molekulu ribonukleové kyseliny (RNA). Buňka vzápětí rozdělí dlouhou RNA na spoustu krátkých molekul tvořených zhruba 60 písmeny genetického kódu. Tyto krátké RNA se spojí s enzymem Cas, který funguje jako molekulární nůžky na DNA a vir prostě vystřihne.

Jak prosté, že?

Při aplikacích v medicíně nebo šlechtění takto specificky odstraňujeme jednu formu genů, kterou z jakéhokoliv důvodu nechceme.

Křížení nukleotidů z jednoho organismu s druhým se zkouší již více než 40 let. Problém ale je, že s dobrými geny se stěhují i ty špatné (viry a patogeny a pod.). CRISPR žádné cizí geny nepotřebuje. Zcela si vystačí s těmi, co původně vystřihl. I když sami vědci přiznávají, že lidskému genomu nerozumí stoprocentně, tak i přes tyto nedostatky se genetické inženýrství používat bude. Potřeba a nutnost převáží případná rizika. Nyní, díky CRISPR-Cas9 to snad půjde lépe.

Doposud to fungovalo zhruba tak, že špatný genom sice šlo narušit, ale bylo to jako střelba z brokovnice. Vložení správného je následně umístěno „někam“. CRISPR-Cas9  však určuje místo s brilantní přesností a následně stříhá a vkládá upravený genom přesně na určené místo. Je to jak srovnání brokovnice s laserem.

Genové defekty stojí v pozadí mnoha závažných dědičných onemocnění, jako je cystická fibróza, hemofilie nebo Duchenneova svalová dystrofie. V současnosti se pracuje s pomoci CRISPRu i na odstranění HIV z lidské DNA. Největší průlom ale vidím v budoucích možnostech léčby rakoviny. Ta by se měla zaměřit striktně na úpravy genů imunitního systému (a ne jako doposud, kdy se léčba někdy podobá spíše snaze zabít celého pacienta společně s rakovinou a přitom doufat, že pacient rakovinu nakonec přežije). Vlastní imunitní buňky T se pozmění a zaměří se na zničení rakovinných buněk.