CRISPR. Šest písmen, o kterých ne každý ví, co to přesně znamená. Tato technologie, a její mnohé varianty, představuje techniku pro editování genomů, o níž se mluví především v souvislosti s cíleným křížením, respektive opravou vadných genů. Takže - co je CRISPR? Nejnovější a zároveň nejmocnější nástroj ke stříhání a úpravu genomu. Správně celým názvem je CRISPR-Cas9. Technologie je vypůjčena od bakterií, které ji používají pro ochranu před cizími genetickými elementy.

Bakterie se takto dokážou naučit rozpoznat konkrétní místo v cizorodém genomu a tam „střihnout“ (asi jako lidský imunitní systém se naučí rozpoznávat a reagovat na cizorodé proteiny). Je to nesmírně složité a to, jak si s tím bakterie poradí, nakonec „prokoukly“ dvě nesmírně chytré dámy - a to nezávisle na sobě - Jennifer Doudna z University of California v Berkeley a Emmanuelle Charpentier, původem Francouzka.

Podle nich je to prý jednoduché… Stačí vzít enzym, kterému se říká nůžky na stříhání DNA, doplnit jej o kousky, které pouhým přiložením poznají, kdy jsou na tom správném místě a kde se má stříhat a to je vše. Tím geniálním naváděcím systémem je krátký řetězec ribonukleové kyseliny. On rozhodne o místu, kde enzym nukleáza provede svůj střih.  

Protože lidský genom už máme přečtený celý, není problém narušit v něm kterékoliv místo, které si zamaneme. A nejen to. Pak do toho místa můžeme stejným náčiním také vnést úsek cizí, nebo vlastní opravené DNA. Tím nejjednodušším a na myších ověřeným způsobem, se vylepšení genomu pacienta provádí pomocí „záplaty“.  Do těl nemocných buněk se aplikuje CRISPR-Cas, zacílený na mutací poškozený gen. Zároveň se do nich vpraví na poškozený gen krátký úsek DNA se správnou (opravenou) sekvencí.

Buňky už jsou od přírody takové, že poškozený gen se snaží rychle zalátat vším, co mají po ruce a tak do díry, zhruba v jednom ze dvou set případů, místo zalepí podsunutou záplatou. Tím, jak se buňky množí, a těm opraveným se to daří radostněji, roste v pacientovi i počet opravených, nebo chcete-li zdravých, buněk.

 nápravu porouchaných genů se v několika zemích již dříve vědci pokoušeli. Do jisté míry se jim to také podařilo. V několika málo případech pokusně i na lidech. Jenže to všechno zatím vždy byly akce, při nichž u nápravy funkce  poškozeného genu muselo asistovat štěstí. Vnášený úsek DNA se pacientovi zabudovával do genomu tam, kam se mu zrovna zamanulo.